王振义院士谈：期待治疗MDS的中国新药和中国研究

2017年7月25日 18時30分

香港, 2017年7月25日 - (亚太商讯) - 中华医学会血液学分会白血病·淋巴瘤学组年会期间，我们有幸采访到了王振义院士和马军教授，二位知名的血液学教授就MDS的治疗和国产创新药物尿多酸肽研发历史展开了精彩的对话。

马军教授：今天很高兴跟王振义院士一起接受访谈。王老师是用诱导分化的方法治疗APL的开拓者，他研究的全反式维甲酸开拓了恶性肿瘤的靶向治疗，同时提出了诱导分化理论。二十几年前王教授介绍我认识了廖教授，当时说有一个尿的提取物可以治疗一些恶性肿瘤，并告诉我们它有诱导分化的作用。现在已经发现了里面有多肽的成分，分子量从800到2600的小分子物质，而且有去甲基化的作用。金洁教授、黄博士、邱林教授和王博士的基础研究已经做出来了，尿多酸肽包括三个主要的单体，对诱导分化、去甲基化和抑制MDS有非常大的作用。我想起来我们曾开了很多次会，王振义老师一直鼓励我们尝试把中国创新的药物应用到MDS的治疗当中。2005年，我们用尿多酸肽治疗了178位MDS患者，最后总结出低危、中危的有128位，发现其血液学的缓解率能达到59.8%，减少输血和减少血小板的输注大约有93%，很是令人惊讶。国家药监局批准尿多酸肽为一类新药，今年尿多酸肽还获得了国家十三五重大新药创制课题。所以我们要做尿多酸肽单药用于MDS低危和中危病人的研究，主要研究目标是血液学的缓解，让患者能无病长期生存，能减少输血和减少血小板的输注。

在这里非常感谢王老师20年前引进这个药，王老师您当时引进这个药，并把廖教授和赖教授介绍给我们这些年轻的一代，目的是什么？

王振义院士：这是很简单的两个原因吧：第一、我们国家没有自己的创新药物，我们应该不断的发现新药。而且事实上已经发现了不少从中药里面提纯出来的药物，比如青蒿素就是其中之一。第二、因为我们用维甲酸治疗急性白血病，急性早幼粒细胞白血病是一种非常严重的亚型APL，血液科医生看到了怕的，看了两三天以后病人就走了。那么就希望找到一个药，使得坏的细胞变成好的，我们发现维甲酸就有这样的作用，这个药现在已经在全国、全世界都用了，效果很好，已经证明它可以使急性早幼粒细胞白血病的细胞从坏的变成好的。当然用现在的理论说，它是一种靶向治疗，它是针对某一个基因，某一个融合基因作用的。最早廖教授第一次跟我讲尿多酸肽的时候，我觉得他讲的是很有道理的：一个正常人身体当中，有没有肿瘤细胞？每个人每天都有，但是最后我们不生肿瘤，那么，我们身体当中一定有一个调节的东西在调节它。这个调节的作用呢，一般的人用了以后，会从小便里面排出去了，他就想从小便里面提炼出这个药。开始的时候我们只是用在骨髓增生异常综合症（MDS）和部分实体肿瘤。

当时就是一个创新的想法，一种设想，希望有人能把它变成现实。非常祝贺你们能够拿这个药开展研究并得到国家的批准用于临床，而且也应用在其它的肿瘤上。那么马教授是内行人，我是老宿的人，只是当时有这样一个想法，现在我们年纪轻的人来实现了，我作为一个老年人，觉得很高兴。我们老一辈当时的设想无非是希望找出一些新的药物，我们是有幸找到了维甲酸，但是这个急性早幼粒细胞白血病的发病率并不是很高，所以影响并不是非常大。但是从它的理念、实践、效果上面来看，意义是很大的。现在我们小便中提炼出的这个尿多酸肽，已经是从基础研究一直到临床都有，那这个受众面就广了。这个对于病人，对于我们整个国家来说都是非常有价值的一个产品。所以上次我开会就说，希望要有一些更好的更大量的临床资料，这样会更有说服力！

马军教授把基础研究跟临床结合起来，这是非常可贵的。诱导分化，这个理念虽然说现在可以拿维甲酸来实现，国际上也给了我们一个奖，但是以后就暂没有别的药物验证这个理论了。如果说小便里面有这个诱导分化的药物，再给它进一步的研究、优化，能使得其它恶性肿瘤从坏的变成好的，如果有这样的发现，那么，这个价值就非常大了。

今天看到在座的有经验的血液学专家都在研讨这个问题，如果进一步能够证明这个药不仅是治疗低危的，高危的也可以治疗，或者是这里面某一个肽，可以使得肿瘤细胞从坏的变成好的，这将会有非常好的价值！

马军教授：因为时间的关系，我们非常感谢王院士的教诲。

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