王振義院士談：期待治療MDS的中國新藥和中國研究

2017年7月25日 18時28分

香港, 2017年7月25日 - (亞太商訊) - 中華醫學會血液學分會白血病·淋巴瘤學組年會期間，我們有幸採訪到了王振義院士和馬軍教授，二位知名的血液學教授就MDS的治療和國產創新藥物尿多酸肽研發歷史展開了精彩的對話。

馬軍教授：今天很高興跟王振義院士一起接受訪談。王老師是用誘導分化的方法治療APL的開拓者，他研究的全反式維甲酸開拓了惡性腫瘤的靶向治療，同時提出了誘導分化理論。二十幾年前王教授介紹我認識了廖教授，當時說有一個尿的提取物可以治療一些惡性腫瘤，並告訴我們它有誘導分化的作用。現在已經發現了裡面有多肽的成分，分子量從800到2600的小分子物質，而且有去甲基化的作用。金潔教授、黃博士、邱林教授和王博士的基礎研究已經做出來了，尿多酸肽包括三個主要的單體，對誘導分化、去甲基化和抑制MDS有非常大的作用。我想起來我們曾開了很多次會，王振義老師一直鼓勵我們嘗試把中國創新的藥物應用到MDS的治療當中。2005年，我們用尿多酸肽治療了178位MDS患者，最後總結出低危、中危的有128位，發現其血液學的緩解率能達到59.8%，減少輸血和減少血小板的輸注大約有93%，很是令人驚訝。國家藥監局批准尿多酸肽為一類新藥，今年尿多酸肽還獲得了國家十三五重大新藥創制課題。所以我們要做尿多酸肽單藥用於MDS低危和中危病人的研究，主要研究目標是血液學的緩解，讓患者能無病長期生存，能減少輸血和減少血小板的輸注。

在這裡非常感謝王老師20年前引進這個藥，王老師您當時引進這個藥，並把廖教授和賴教授介紹給我們這些年輕的一代，目的是什麼？

王振義院士：這是很簡單的兩個原因吧：第一、我們國家沒有自己的創新藥物，我們應該不斷的發現新藥。而且事實上已經發現了不少從中藥裡面提純出來的藥物，比如青蒿素就是其中之一。第二、因為我們用維甲酸治療急性白血病，急性早幼粒細胞白血病是一種非常嚴重的亞型APL，血液科醫生看到了怕的，看了兩三天以後病人就走了。那麼就希望找到一個藥，使得壞的細胞變成好的，我們發現維甲酸就有這樣的作用，這個藥現在已經在全國、全世界都用了，效果很好，已經證明它可以使急性早幼粒細胞白血病的細胞從壞的變成好的。當然用現在的理論說，它是一種靶向治療，它是針對某一個基因，某一個融合基因作用的。最早廖教授第一次跟我講尿多酸肽的時候，我覺得他講的是很有道理的：一個正常人身體當中，有沒有腫瘤細胞？每個人每天都有，但是最後我們不生腫瘤，那麼，我們身體當中一定有一個調節的東西在調節它。這個調節的作用呢，一般的人用了以後，會從小便裡面排出去了，他就想從小便裡面提煉出這個藥。開始的時候我們只是用在骨髓增生異常綜合症（MDS）和部分實體腫瘤。

當時就是一個創新的想法，一種設想，希望有人能把它變成現實。非常祝賀你們能夠拿這個藥開展研究並得到國家的批準用於臨床，而且也應用在其它的腫瘤上。那麼馬教授是內行人，我是老宿的人，只是當時有這樣一個想法，現在我們年紀輕的人來實現了，我作為一個老年人，覺得很高興。我們老一輩當時的設想無非是希望找出一些新的藥物，我們是有幸找到了維甲酸，但是這個急性早幼粒細胞白血病的發病率並不是很高，所以影響並不是非常大。但是從它的理念、實踐、效果上面來看，意義是很大的。現在我們小便中提煉出的這個尿多酸肽，已經是從基礎研究一直到臨床都有，那這個受眾面就廣了。這個對於病人，對於我們整個國家來說都是非常有價值的一個產品。所以上次我開會就說，希望要有一些更好的更大量的臨床資料，這樣會更有說服力！

馬軍教授把基礎研究跟臨床結合起來，這是非常可貴的。誘導分化，這個理念雖然說現在可以拿維甲酸來實現，國際上也給了我們一個獎，但是以後就暫沒有別的藥物驗證這個理論了。如果說小便裡面有這個誘導分化的藥物，再給它進一步的研究、優化，能使得其它惡性腫瘤從壞的變成好的，如果有這樣的發現，那麼，這個價值就非常大了。

今天看到在座的有經驗的血液學專家都在研討這個問題，如果進一步能夠證明這個藥不僅是治療低危的，高危的也可以治療，或者是這裡面某一個肽，可以使得腫瘤細胞從壞的變成好的，這將會有非常好的價值！

馬軍教授：因為時間的關係，我們非常感謝王院士的教誨。

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